A weighted casebase framework for outcome-dependent two-phase sampling designs

doi:10.1186/s12874-026-02957-3

A weighted casebase framework for outcome-dependent two-phase sampling designs

2026-07-29

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DOI：10.1186/s12874-026-02957-3

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结局依赖的两阶段抽样设计允许在大规模前瞻性队列中对昂贵协变量进行成本有效的测量。加权Cox回归常用于这些设计，但需要平滑风险估计或直接绝对风险预测的应用促使采用补充性参数方法。我们通过结合案例基（casebase）抽样偏置与第二阶段包含的逆概率权重，扩展了案例基框架，该框架将风险回归表示为对抽样个体时刻的logistic回归。我们将估计量表述为个体层面的M估计量，在标准条件下建立了其一致性和渐近正态性，并开发了一种计算高效的dfbeta基 jackknife/sandwich 方差估计器。通过模拟评估了其性能，并使用安大略健康研究中的频率匹配生物标志物亚研究进行了实现说明。加权案例基回归与加权Cox回归在所研究情景下的系数表现大体相似。在二元协变量和目标敏感性情景下，两种方法均表现出小偏倚和名义覆盖度；而连续或高度偏斜的协变量结合固定的第二阶段样本量和大的权重，对两种方法均产生了有限样本不稳定性。在说明性应用中，两种方法表现出相似的判别力和加权Brier分数模式，而案例基模型还产生了平滑的绝对风险曲线。加权案例基回归为在结局依赖的两阶段抽样下进行平滑参数或灵活参数风险估计以及直接绝对风险预测，提供了一种实用的基于GLM的方法。它是对加权Cox回归的补充而非替代。

Keyword:

Two-phase studies

Case-cohort design

Weighted casebase analysis

Dfbeta-based sandwich variance

A weighted casebase framework for outcome-dependent two-phase sampling designs

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