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Estimating per-protocol effects in external comparator analyses using real-world data

delete2025-10-01
delete0
delete
OA
AI
A
Alind Gupta *
E
Evie Merinopoulou
S
Stephen Duffield
M
Manuel Gomes
S
Seamus Kent
N
Nicolas Scheuer
G
Gerardo Machnicki
T
Thibaut Sanglier
DOI:10.57264/cer-2025-0029delete
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摘要

摘要

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在肿瘤学研究领域,当无法进行或不可行随机试验时,可使用结合外部对照臂(ECAs)的单臂试验来支持新型疗法有效性的证据。然而,在试验与ECAs之间依从性存在差异时,ECAs研究中常见的估计目标——意向性治疗效应难以解释。本文介绍了一种基于探索性案例研究(TBASEL)结果,采用目标试验模拟框架进行研究和分析的ECAs研究中估算按方案效应的方法。我们从方案规范、数据适宜性和分析的角度,强调了挑战、潜在解决方案及未来机遇,以指导未来在ECAs中实施按方案效应。
Keyword:
adherence
comparative effectiveness
external controls
per-protocol effects
target trial emulation
AI总结

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期刊

J
Journal of Comparative Effectiveness Research
IF:
2.5
论文数:
90
被引数:
0

机构

U
University of London
学者数:
5.1K
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C
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学者数:
18
论文数: 15
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E
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论文数: 4.0W
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U
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N
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