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Graph Based, Adaptive, Multiarm, Multiple Endpoint, Two-Stage Designs

delete2025-12-01
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OA
AI
C
Cyrus R. Mehta
M
Mukhopadhyay, Ajoy
M
Martin Posch *
DOI:10.1002/sim.70237delete
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摘要

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基于图的方法用于多重检验是一种直观的方法,能够使研究团队通过有向图清晰地表示其对多重假设分层检验的优先次序,以及将已拒绝或放弃假设的可利用第一类错误传播至待检验的假设。尽管该方法最初是为单阶段非自适应设计开发的,但本文展示了如何将其扩展至允许在早期识别有效治疗、自适应样本量再估计、放弃假设以及第一阶段末调整分层检验策略的两阶段设计。在存在这些自适应变化的情况下,有两种方法可用于维持家族-wise错误率,即p值组合法和条件错误率法。在本项研究中,我们将介绍每种方法所依据的统计方法学,并将在一次大规模模拟实验中比较两种方法的运行特征。
Keyword:
adaptive design
combining p values
conditional error rate
graphs
group sequential
hierarchical testing
MAMS design
multiple endpoints
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