未登录Intrathecal Gene Therapy for Giant Axonal Neuropathy
Bharucha-Goebel, Diana X.; Todd, Joshua J.; Saade, Dimah; Norato, Gina; Jain, Minal; Lehky, Tanya; Bailey, Rachel M.; Chichester, Jessica A.; Calcedo, Roberto; Armao, Diane; Foley, A. Reghan; Mohassel, Payam; Tesfaye, Eshetu; Carlin, Bradley P.; Seremula, Beth; Waite, Melissa; Zein, Wadih M.; Huryn, Laryssa A.; Crawford, Thomas O.; Sumner, Charlotte J.; Hoke, Ahmet; Heiss, John D.; Charnas, Lawrence; Hooper, Jody E.; Bouldin, Thomas W.; Kang, Elizabeth M.; Rybin, Denis; Gray, Steven J.; Bonnemann, Carsten G.
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收藏A model-based approach to assess the exposure-response relationship of Lorenzo's oil in adrenoleukodystrophy
Ahmed, Mariam A.; Kartha, Reena V.; Brundage, Richard C.; Cloyd, James; Basu, Cynthia; Carlin, Bradley P.; Jones, Richard O.; Moser, Ann B.; Fatemi, Ali; Raymond, Gerald V.
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