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收藏Prognostic factors for tube feeding in type I SMA patients treated with disease-modifying therapies: a cohort study接受疾病改善疗法的I型SMA患者管饲的预后因素: 一项队列研究
Pane, Marika; Stanca, Giulia; Coratti, Giorgia; D' Amico, Adele; Sansone, Valeria Ada; Berti, Beatrice; Fanelli, Lavinia; Albamonte, Emilio; Cefaro, Carolina Ausili; Cerchiari, Antonella; Catteruccia, Michela; De Sanctis, Roberto; Leone, Daniela; Palermo, Concetta; Buchignani, Bianca; Onesimo, Roberta; Kuczynska, Eliza Maria; Tosi, Michele; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Tiziano, Francesco Danilo; Bertini, Enrico; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Therapeutic Role of Nusinersen on Respiratory Progression in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 2 and Nonambulant Type 3Nusinersen对2型和3型非卧床型脊髓性肌萎缩症患儿呼吸进展的治疗作用Trucco, Federica; Ridout, Deborah; Weststrate, Harriet; Scoto, Mariacristina; Rohwer, Annemarie; Coratti, Giorgia; Main, Marion L.; Mayhew, Anna G.; Montes, Jacqueline; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Pera, Maria Carmela; Sansone, Valeria A.; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Messina, Sonia S.; Childs, Anne-Marie; Willis, Tracey; Ong, Min T.; Servais, Laurent; Majumdar, Anirban; Hughes, Imelda; Marini-Bettolo, Chiara; Parasuraman, Deepak; Gowda, Vasantha L.; Baranello, Giovanni; Bertini, Enrico S.; De Vivo, Darryl C.; Darras, Basil T.; Day, John W.; Mayer, Oscar; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Finkel, Richard S.; Mercuri, Eugenio; Muntoni, Francesco 分享 收藏 Early neurological signs in infants identified through neonatal screening for SMA: do they predict outcome?通过新生儿SMA筛查确定的婴儿早期神经系统体征: 它们能预测结果吗？Pane, Marika; Stanca, Giulia; Ticci, Chiara; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Fanelli, Lavinia; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Onesimo, Roberta; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World DataCHOP-INTEND可以用作年龄最初几个月的结果衡量标准吗？对临床试验和现实世界数据的影响Cutrona, Costanza; de Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Early treatment of type II SMA slows rate of progression of scoliosisII型SMA的早期治疗可减缓脊柱侧凸的进展速度Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Gulli, Consolato; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Cutrona, Costanza; de Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Forcina, Nicola; Cateruccia, Michela; Damasio, Maria Beatrice; Labianca, Luca; Manfroni, Francesca; Leone, Antonio; Bertini, Enrico; Pane, Marika; Patarnello, Stefano; Valentini, Vincenzo; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy : predictors of efficacy and safety in naive patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapies脊髓性肌萎缩症中的Onasemnogene abeparvovec: 幼稚的脊髓性肌萎缩症患者和从其他疗法转换后的疗效和安全性的预测因子Pane, Marika; Berti, Beatrice; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Varone, Antonio; D'Amico, Adele; Messina, Sonia; Masson, Riccardo; Sansone, Valeria Ada; Donati, Maria Alice; Agosto, Caterina; Bruno, Claudio; Ricci, Federica; Pini, Antonella; Gagliardi, Delio; Filosto, Massimiliano; Corti, Stefania; Leone, Daniela; Palermo, Concetta; Onesimo, Roberta; De Sanctis, Roberto; Ricci, Martina; Bitetti, Ilaria; Sframeli, Maria; Dosi, Claudia; Albamonte, Emilio; Ticci, Chiara; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?动态和非动态Duchenne肌营养不良症患者PUL 2.0域的纵向分析: 它们与功能能力的关系如何变化？Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Neurological assessment of newborns with spinal muscular atrophy identified through neonatal screening通过新生儿筛查确定的脊髓性肌萎缩症新生儿的神经系统评估Pane, Marika; Donati, Maria Alice; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Ticci, Chiara; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Vento, Giovanni; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Assessing floppy infants: a new module评估软盘婴儿: 一个新模块Cutrona, Costanza; Pede, Elisa; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Tiberi, Eloisa; Luciano, Rita; Pera, Maria Carmela; Velli, Chiara; Capasso, Anna; Vento, Giovanni; Romeo, Domenico M.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Nusinersen efficacy data for 24-month in type 2 and 3 spinal muscular atrophyNusinersen在2型和3型脊髓性肌萎缩症中24个月的疗效数据Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Sansone, Valeria A.; Messina, Sonia; d'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Salmin, Francesca; Albamonte, Emilio; De Sanctis, Roberto; Sframeli, Maria; Di Bella, Vincenzo; Morando, Simone; Palermo, Concetta; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Capasso, Anna; Catteruccia, Michela; Longo, Antonella; Ricci, Martina; Cutrona, Costanza; Pirola, Alice; Bravetti, Chiara; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Reply to: The need for evidence-based treatment decisions in spinal muscular atrophy type 0回复: 需要以证据为基础的治疗决定脊髓性肌萎缩症0型Mercuri, Eugenio; Tiberi, Eloisa; Costa, Simonetta; Pane, Marika; Priolo, Francesca; Romeo, Domenico; de Sanctis, Roberto; Tiziano, Danilo; Conti, Giorgio; Vento, Giovanni 分享 收藏 Nusinersen in pediatric and adult patients with type III spinal muscular atrophyNusinersen在儿童和成人III型脊髓性肌萎缩症患者中的应用Pera, Maria Carmela; Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pane, Marika; Pasternak, Amy; Montes, Jacqueline; Sansone, Valeria A.; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Messina, Sonia; Mizzoni, Irene; D'Amico, Adele; Civitello, Matthew; Glanzman, Allan M.; Bruno, Claudio; Salmin, Francesca; Morando, Simone; De Sanctis, Roberto; Sframeli, Maria; Antonaci, Laura; Frongia, Anna Lia; Rohwer, Annemarie; Scoto, Mariacristina; De Vivo, Darryl C.; Darras, Basil T.; Day, John; Martens, William; Patanella, Katia A.; Bertini, Enrico; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Oral and Swallowing Abilities Tool (OrSAT) for Type 1 SMA Patients: Development of a New Module1型SMA患者的口腔和吞咽能力工具 (OrSAT): 新模块的开发Berti, Beatrice; Fanelli, Lavinia; de Sanctis, Roberto; Onesimo, Roberta; Palermo, Concetta; Leone, Daniela; Carnicella, Sara; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Coratti, Giorgia; Giorgio, Valentina; Cerchiari, Antonella; Lucibello, Simona; Finkel, Richard; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Type I SMA new natural history: long-term data in nusinersen-treated patientsI型SMA新自然史: nusinersen治疗患者的长期数据Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Sansone, Valeria A.; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Bruno, Claudio; Sframeli, Maria; Albamonte, Emilio; Pedemonte, Marina; D'Amico, Adele; Bravetti, Chiara; Berti, Beatrice; Palermo, Concetta; Leone, Daniela; Brigati, Giorgia; Tacchetti, Paola; Salmin, Francesca; De Sanctis, Roberto; Lucibello, Simona; Pera, Maria Carmela; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Bertini, Enrico; Vita, Gianluca; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Nusinersen in type 0 spinal muscular atrophy: should we treat?Nusinersen在0型脊髓性肌萎缩症: 我们应该治疗吗？Tiberi, Eloisa; Costa, Simonetta; Pane, Marika; Priolo, Francesca; de Sanctis, Roberto; Romeo, Domenico; Tiziano, Francesco D.; Conti, Giorgio; Vento, Giovanni; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Clinical Variability in Spinal Muscular Atrophy TypeIIIIi型脊髓性肌萎缩症的临床变异性Coratti, Giorgia; Messina, Sonia; Lucibello, Simona; Pera, Maria Carmela; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; Bovis, Francesca; Exposito Escudero, Jessica; Mazzone, Elena Stacy; Mayhew, Anna; Glanzman, Allan M.; Young, Sally Dunaway; Salazar, Rachel; Duong, Tina; Muni Lofra, Robert; De Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Milev, Evelin; Civitello, Matthew; Pane, Marika; Scoto, Mariacristina; Bettolo, Chiara Marini; Antonaci, Laura; Frongia, Annalia; Sframeli, Maria; Vita, Gian Luca; D'Amico, Adele; Van den Hauwe, Marleen; Albamonte, Emilio; Goemans, Nathalie; Darras, Basil T.; Bertini, Enrico; Sansone, Valeria; Day, John; Nascimento Osorio, Andres; Bruno, Claudio; Muntoni, Francesco; De Vivo, Darryl C.; Finkel, Richard S.; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Longitudinal natural history of type I spinal muscular atrophy: a critical reviewI型脊髓性肌萎缩症的纵向自然史: 严格审查Mercuri, Eugenio; Lucibello, Simona; Perulli, Marco; Coratti, Giorgia; de Sanctis, Roberto; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Montes, Jacqueline; de Vivo, Darryl C.; Darras, Basil T.; Kolb, Stephen J.; Finkel, Richard S. 分享 收藏 Respiratory Needs in Patients with Type 1 Spinal Muscular Atrophy Treated with NusinersenNusinersen治疗的1型脊髓性肌萎缩症患者的呼吸需求Sansone, Valeria A.; Pirola, Alice; Albamonte, Emilio; Pane, Marika; Lizio, Andrea; D'Amico, Adele; Catteruccia, Michela; Cutrera, Renato; Bruno, Claudio; Pedemonte, Marina; Messina, Sonia; Rao, Fabrizio; Roma, Elisabetta; Salmin, Francesca; Coratti, Giorgia; Di Bari, Alessandra; De Sanctis, Roberto; Pera, Carmela Maria; Sframeli, Maria; Piastra, Marco; Macagno, Francesco; Vita, Giuseppe; Bertini, Enrico; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 
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