Md Nur Ahad Shah

脂质纳米颗粒递送反义gapmers可减轻面部肩胛肱肌营养不良小鼠模型的病理学改变

DG9 通过提高 PMO 核摄取和外显子跳读来恢复肌营养不良骨骼肌和心脏功能

AOC 1044诱导外显子44的跳跃，并在杜氏肌营养不良症的临床前模型中恢复了抗肌萎缩蛋白的表达。