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Terry G. J. Derks
H指数:33
被引数:3,641
个人简介
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教育背景
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工作经历
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荣誉奖项
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DTX401 AAV基因疗法治疗GSDIa的III期随机试验结果
迈向标准化护理:关于长链脂肪酸氧化障碍妊娠管理的国际专家调查及未满足的需求
血清和肝脏的蛋白质组学分析在GSD ia和Ib患者中的应用:对并发症机制和循环生物标志物的见解
患有长链脂肪酸氧化障碍的妇女的妊娠: 欧洲和北美的调查结果
PHKA1相关的磷酸化酶激酶缺乏症:一种与运动不耐受和肌痛相关的单基因疾病
npj Genomic Medicine
IF4.8
尿四葡萄糖苷排泄作为肝脏糖原贮积症的生物标志物
以患者为中心的肝脏糖原贮积症结局:基于国际共识标准结局集的开发
Genetics in Medicine
IF6.2
DNA优先的新生儿筛查:基于可治疗性的遗传代谢病筛查资格的系统评价
肝脏糖原贮积症的最新管理实践:来自代谢中心的国际调查结果
DTX401的安全性和有效性评估,该疗法为AAV8介导的肝脏靶向基因治疗,用于治疗成人1型a型糖原贮积症(GSDIa)。
精确切割肝切片作为体外模型评估受损的肝葡萄糖产生
依帕列净治疗21例糖原贮积病1b婴儿的中性粒细胞减少和中性粒细胞功能障碍

