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尽管碱基编辑等小规模基因编辑技术已进入临床试验,但大片段基因载体的应用面临不同挑战,包括编辑效率低、递送载体尺寸限制和潜在的免疫原性。利用重组酶、转座酶(包括CRISPR相关转座酶CASTs)、基因组写入系统和反转座子等可编程基因组工程系统为治疗提供了不同途径,但每种系统均有独特局限性。如何进一步开发这些技术最具前景的策略是什么?哪些参数需要改进以实现高效且安全的治疗?我们邀请了该领域三位专家分享他们对挑战与机遇的看法。
期刊
IF:
41.7
论文数:
1.2W
被引数:
10.1W
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引用论文
Precise cut-and-paste DNA insertion using engineered type V-K CRISPR-associated transposases
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ONE-STEP tagging: a versatile method for rapid site-specific integration by simultaneous reagent delivery一步标记法:一种通过同时试剂递送实现快速位点特异性整合的多功能方法
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Immune evasive DNA donors and recombinases license kilobase-scale writing免疫逃避DNA供体和重组酶许可千碱基规模的写作
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Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing通过不断进化的重组酶和主要编辑,在哺乳动物细胞中有效地进行大基因的位点特异性整合
Safer non-viral DNA delivery using lipid nanoparticles loaded with endogenous anti-inflammatory lipids使用装载内源性抗炎脂质的脂质纳米颗粒进行更安全的非病毒DNA递送
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