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Multi-year enzyme expression in patients with mucopolysaccharidosis type VI after liver-directed gene therapy VI型黏多糖贮积症患者经肝脏靶向基因治疗后多年度酶表达 Rossi, Alessandro; Romano, Roberta; Fecarotta, Simona; Dell'Anno, Margherita; Pecorella, Valentina; Passeggio, Roberta; Zancan, Stefano; Parenti, Giancarlo; Santamaria, Francesca; Borgia, Francesco; Deodato, Federica; Funghini, Silvia; Rupar, Charles A.; Prasad, Chitra; O'Callaghan, Mar; Mitchell, John J.; Valsecchi, Maria Grazia; la Marca, Giancarlo; Galimberti, Stefania; Auricchio, Alberto; Brunetti-Pierri, Nicola 分享 收藏
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Multicentric Longitudinal Prospective Study in a European Cohort of MYO7A Patients: Disease Course and Implications for Gene Therapy Testa, Francesco; Carreno, Ester; van den Born, L. Ingeborgh; Melillo, Paolo; Perea-Romero, Irene; Di Iorio, Valentina; Risca, Giulia; Iodice, Clemente Maria; Pennings, Ronald J. E.; Karali, Marianthi; Banfi, Sandro; Auricchio, Alberto; Galimberti, Stefania; Ayuso, Carmen; Simonelli, Francesca 分享 收藏
CoCas9 is a compact nuclease from the human microbiome for efficient and precise genome editing Pedrazzoli, Eleonora; Demozzi, Michele; Visentin, Elisabetta; Ciciani, Matteo; Bonuzzi, Ilaria; Pezze, Laura; Lucchetta, Lorenzo; Maule, Giulia; Amistadi, Simone; Esposito, Federica; Lupo, Mariangela; Miccio, Annarita; Auricchio, Alberto; Casini, Antonio; Segata, Nicola; Cereseto, Anna 分享 收藏
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Liver-directed gene therapy for ornithine aminotransferase deficiency Boffa, Iolanda; Polishchuk, Elena; De Stefano, Lucia; Dell'Aquila, Fabio; Nusco, Edoardo; Marrocco, Elena; Audano, Matteo; Pedretti, Silvia; Caterino, Marianna; Bellezza, Ilaria; Ruoppolo, Margherita; Mitro, Nico; Cellini, Barbara; Auricchio, Alberto; Brunetti-Pierri, Nicola 分享 收藏
miR-181a/b downregulation: a mutation-independent therapeutic approach for inherited retinal diseases Carrella, Sabrina; Di Guida, Martina; Brillante, Simona; Piccolo, Davide; Ciampi, Ludovica; Guadagnino, Irene; Piqueras, Jorge Garcia; Pizzo, Mariateresa; Marrocco, Elena; Molinari, Marta; Petrogiannakis, Georgios; Barbato, Sara; Ezhova, Yulia; Auricchio, Alberto; Franco, Brunella; De Leonibus, Elvira; Surace, Enrico Maria; Indrieri, Alessia; Banfi, Sandro 分享 收藏
Liver gene therapy with intein-mediated F8 trans-splicing corrects mouse haemophilia A Esposito, Federica; Lyubenova, Hristiana; Tornabene, Patrizia; Auricchio, Stefano; Iuliano, Antonella; Nusco, Edoardo; Merlin, Simone; Olgasi, Cristina; Manni, Giorgia; Gargaro, Marco; Fallarino, Francesca; Follenzi, Antonia; Auricchio, Alberto 分享 收藏
Therapeutic homology-independent targeted integration in retina and liver Tornabene, Patrizia; Ferla, Rita; Llado-Santaeularia, Manel; Centrulo, Miriam; Dell'Anno, Margherita; Esposito, Federica; Marrocco, Elena; Pone, Emanuela; Minopoli, Renato; Iodice, Carolina; Nusco, Edoardo; Rossi, Settimio; Lyubenova, Hristiana; Manfredi, Anna; Di Filippo, Lucio; Iuliano, Antonella; Torella, Annalaura; Piluso, Giulio; Musacchia, Francesco; Surace, Enrico Maria; Cacchiarelli, Davide; Nigro, Vincenzo; Auricchio, Alberto 分享 收藏
Allele-specific editing ameliorates dominant retinitis pigmentosa in a transgenic mouse model Patrizi, Clarissa; Llado, Manel; Benati, Daniela; Iodice, Carolina; Marrocco, Elena; Guarascio, Rosellina; Surace, Enrico M.; Cheetham, Michael E.; Auricchio, Alberto; Recchia, Alessandra 分享 收藏
The longevity-associated variant of BPIFB4 improves a CXCR4-mediated striatum-microglia crosstalk preventing disease progression in a mouse model of Huntington's disease Di Pardo, Alba; Ciaglia, Elena; Cattaneo, Monica; Maciag, Anna; Montella, Francesco; Lopardo, Valentina; Ferrario, Anna; Villa, Francesco; Madonna, Michele; Amico, Enrico; Carrizzo, Albino; Damato, Antonio; Pepe, Giuseppe; Marracino, Federico; Auricchio, Alberto; Vecchione, Carmine; Maglione, Vittorio; Puca, Annibale A. 分享 收藏
Light-responsive microRNA miR-211 targets Ezrin to modulate lysosomal biogenesis and retinal cell clearance Naso, Federica; Intartaglia, Daniela; Falanga, Danila; Soldati, Chiara; Polishchuk, Elena; Giamundo, Giuliana; Tiberi, Paola; Marrocco, Elena; Scudieri, Paolo; Di Malta, Chiara; Trapani, Ivana; Nusco, Edoardo; Salierno, Francesco Giuseppe; Surace, Enrico Maria; Galietta, Luis J., V; Banfi, Sandro; Auricchio, Alberto; Ballabio, Andrea; Medina, Diego Luis; Conte, Ivan 分享 收藏
Single systemic transfer of a human gene associated with exceptional longevity halts the progression of atherosclerosis and inflammation in ApoE knockout mice through a CXCR4-mediated mechanism Puca, Annibale Alessandro; Carrizzo, Albino; Spinelli, Chiara; Damato, Antonio; Ambrosio, Mariateresa; Villa, Francesco; Ferrario, Anna; Maciag, Anna; Fornai, Francesco; Lenzi, Paola; Valenti, Valentina; di Nonno, Flavio; Accarino, Giulio; Madonna, Michele; Forte, Maurizio; Cali, Gaetano; Baragetti, Andrea; Norata, Giuseppe Danilo; Catapano, Alberico Luigi; Cattaneo, Monica; Izzo, Raffaele; Trimarco, Valentina; Montella, Francesco; Versaci, Francesco; Auricchio, Alberto; Frati, Giacomo; Sciarretta, Sebastiano; Madeddu, Paolo; Ciaglia, Elena; Vecchione, Carmine 分享 收藏
A rare genetic variant of BPIFB4 predisposes to high blood pressure via impairment of nitric oxide signaling (vol 7, 9706, 2017) Vecchione, Carmine; Villa, Francesco; Carrizzo, Albino; Spinelli, Chiara Carmela; Damato, Antonio; Ambrosio, Mariateresa; Ferrario, Anna; Madonna, Michele; Uccellatore, Annachiara; Lupini, Silvia; Maciag, Anna; Ryskalin, Larisa; Milanesi, Luciano; Frati, Giacomo; Sciarretta, Sebastiano; Bellazzi, Riccardo; Genovese, Stefano; Ceriello, Antonio; Auricchio, Alberto; Malovini, Alberto; Puca, Annibale Alessandro 分享 收藏
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Intein-mediated protein trans-splicing expands adeno-associated virus transfer capacity in the retina Tornabene, Patrizia; Trapani, Ivana; Minopoli, Renato; Centrulo, Miriam; Lupo, Mariangela; de Simone, Sonia; Tiberi, Paola; Dell'Aquila, Fabio; Marrocco, Elena; Iodice, Carolina; Iuliano, Antonella; Gesualdo, Carlo; Rossi, Settimio; Giaquinto, Laura; Albert, Silvia; Hoyng, Carel B.; Polishchuk, Elena; Cremers, Frans P. M.; Surace, Enrico M.; Simonelli, Francesca; De Matteis, Maria A.; Polishchuk, Roman; Auricchio, Alberto 分享 收藏
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Triple Vectors Expand AAV Transfer Capacity in the Retina Maddalena, Andrea; Tornabene, Patrizia; Tiberi, Paola; Minopoli, Renato; Manfredi, Anna; Mutarelli, Margherita; Rossi, Settimio; Simonelli, Francesca; Naggert, Jurgen K.; Cacchiarelli, Davide; Auricchio, Alberto 分享 收藏
AAV-mediated transcription factor EB (TFEB) gene delivery ameliorates muscle pathology and function in the murine model of Pompe Disease Gatto, Francesca; Rossi, Barbara; Tarallo, Antonietta; Polishchuk, Elena; Polishchuk, Roman; Carrella, Alessandra; Nusco, Edoardo; Alvino, Filomena Grazia; Iacobellis, Francesca; De Leonibus, Elvira; Auricchio, Alberto; Diez-Roux, Graciana; Ballabio, Andrea; Parenti, Giancarlo 分享 收藏
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