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Rossella Parini

san raffaele telethon institute for gene therapy (sr-tiget)
H指数:52
被引数:1.0万

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Cardiopulmonary and skeletal muscle strategies underlying exhaustive exercise in adults with glycogen storage disease type III

成人糖原贮积病III型患者力竭运动背后的心肺和骨骼肌策略

Physiological Reports
IF1.9
2026-02-220
OAAI
Lanfranconi, F.; Peli, L.; Pollastri, L.; Ferri, A.; Tremolizzo, L.; Conti, E.; Pieruzzi, F.; Miserocchi, G.; Beretta, E.; Marzorati, M.; Zardo, W.; Gasperini, S.; Pretese, R.; Paci, S.; Capelli, C.; Mariani, R.; Cattoni, A.; Balduzzi, A. C.; Parini, R.
Long-term safety outcomes and patient preferences for home-based intravenous enzyme replacement therapy (ERT) in Pompe disease and Mucopolysaccharidosis Type I (MPS-I): final results of two-year observation

长期安全性结局及患者对居家静脉酶替代疗法（ERT）的偏好： Pompe病和Mucopolysaccharidosis Type I（MPS-I）两年观察的最终结果

Orphanet Journal of Rare Diseases
IF3.5
2025-11-220
OA
Antonio Toscano; Olimpia Musumeci; Michele Sacchini; Sabrina Ravaglia; Gabriele Siciliano; Agata Fiumara; Elena Verrecchia; Rita Fischetto; Grazia Crescimanno; Roberta Taurisano; Annalisa Sechi; Serena Gasperini; Vittoria Cianci; Lorenzo Maggi; Filippo Brighina; Rita Barone; Annalia Cianflone; Marta Balzarini; Rossella Parini; Maurizio Scarpa
Non-neurological, non skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell-gene therapy -OTL-203- for Hurler syndrome

非神经性、非骨骼结局：用于Hurler综合征的造血干细胞及祖细胞-基因疗法-OTL-203

Molecular Therapy
IF12
2025-09-270
PRE
Francesca Tucci; M.Luz Uria Oficialdegui; Giulia Consiglieri; Matilde Cossutta; Chiara Filisetti; Francesca Fumagalli; Carla Butera; Roberto Santangelo; Michele Colombo; Maria Pia Manitto; Monica Stoppani; Elisabetta Martina; Giulia Danè; Chiara Camesasca; Giulia Risca; Maurizio De Pellegrin; Stefano Scarparo; Marina Sarzana; Cristina Puricelli; Stefania Galimberti; Silvia Darin; Paolo Silvani; Sonia Bonanomi; Serena Gasperini; Luigi Naldini; Bernhard Gentner; Rossella Parini; Mireia Del Toro; Cristina Diaz-de-Heredia; Alessandro Aiuti; Maria Ester Bernardo
Transition in inherited metabolic diseases: the dietitians, pediatricians and adult physicians' point of view: the results of an Italian survey

遗传代谢病中的过渡期：营养师、儿科医生和成人科医生的观点：一项意大利调查的结果

ORPHANET JOURNAL OF RARE DISEASES
IF3.5
2025-05-220
OA
Rossi, Alice; Pancaldi, Chiara; Regazzi, Maria Giulia; Agnelli, Giulio; Assirelli, Valentina; Barbato, Antonio; Baronio, Federico; Benso, Andrea; Bernabei, Silvia Maria; Biasucci, Giacomo; Botti, Mara; Bonfanti, Cristina; Bordugo, Andrea; Bruni, Giulia; Burlina, Alberto; Candela, Egidio; Carbone, Maria Teresa; Carella, Rosa; Carubbi, Francesca; Cianflone, Annalia; Cipriani, Alessandra; Coacci, Silvia; Da Prato, Giuliana; De Leo, Sabrina; Di Natale, Valeria; Dianin, Alice; Dionisi Vici, Carlo; Fasan, Ilaria; Ferraro, Stefania; Filosto, Massimiliano; Gasperini, Serena; Giorda, Sara; Gugelmo, Giorgia; Guzzetti, Chiara; Latina, Concetta; Loro, Christian; Maines, Evelina; Marchi, Giacomo; Massimino, Elena; Mita, Dorina; Nardecchia, Francesca; Noto, Davide; Ortolano, Rita; Paci, Sabrina; Parini, Rossella; Parolisi, Sara; Paterno, Giulia; Pontillo, Lidia; Pozzoli, Angela; Pretese, Roberta; Quattrini, Sara; Re Dionigi, Alice; Rovelli, Valentina; Salera, Simona; Santini, Ferruccio; Scala, Iris; Sechi, Annalisa; Sgattoni, Claudia; Stecchi, Michele; Tavian, Alessandra; Toscano, Antonio; Tummolo, Albina; Urban, Maria Letizia; Verrecchia, Elena; Vitturi, Nicola; Zuppaldi, Claudia; Zuvadelli, Juri; Brodosi, Lucia
Hematopoietic stem cell gene therapy for mucopolysaccharidosis type I-Hurler syndrome (OTL-203): Interim skeletal, neurological and systemic outcomes from a phase I/II study
MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM
IF3.5
2025-02-010
PRE
Bernardo, Maria Ester M.; Tucci, Francesca; Consiglieri, Giulia; Oficialdegui, Maria Luz Uria; Fumagalli, Francesca; De Pellegrin, Maurizio; Cossutta, Matilde; Filisetti, Chiara; Manitto, Maria Pia; Butera, Carla; Dane, Giulia; Camesasca, Chiara; Parini, Rossella; Riera, Mireia Del Toro; de Heredia, Cristina Diaz; Aiuti, Alessandro
Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome
SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE
IF14.6
2024-05-012
PRE
Consiglieri, Giulia; Tucci, Francesca; De Pellegrin, Maurizio; Guerrini, Barbara; Cattoni, Alessandro; Risca, Giulia; Scarparo, Stefano; Sarzana, Marina; Pontesilli, Silvia; Mellone, Renata; Gasperini, Serena; Galimberti, Stefania; Silvani, Paolo; Filisetti, Chiara; Darin, Silvia; Forni, Giulia; Miglietta, Simona; Santi, Ludovica; Facchini, Marcella; Corti, Ambra; Fumagalli, Francesca; Cicalese, Maria Pia; Calbi, Valeria; Migliavacca, Maddalena; Barzaghi, Federica; Ferrua, Francesca; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; Canarutto, Daniele; Doglio, Matteo; Tedesco, Lucia; Volpi, Nicola; Rovelli, Attilio; la Marca, Giancarlo; Valsecchi, Maria Grazia; Zancan, Stefano; Ciceri, Fabio; Naldini, Luigi; Baldoli, Cristina; Parini, Rossella; Gentner, Bernhard; Aiuti, Alessandro; Bernardo, Maria Ester
Safety outcomes and patients' preferences for home-based intravenous enzyme replacement therapy (ERT) in pompe disease and mucopolysaccharidosis type I (MPS I) disorder: COVID-19 and beyond
ORPHANET JOURNAL OF RARE DISEASES
IF3.5
2023-10-271
OAAI
Toscano, Antonio; Musumeci, Olimpia; Sacchini, Michele; Ravaglia, Sabrina; Siciliano, Gabriele; Fiumara, Agata; Verrecchia, Elena; Maione, Melania; Gentile, Jennifer; Fischetto, Rita; Crescimanno, Grazia; Taurisano, Roberta; Sechi, Annalisa; Gasperini, Serena; Cianci, Vittoria; Maggi, Lorenzo; Parini, Rossella; Lupica, Antonino; Scarpa, Maurizio
First-in-human phase I/II clinical trial of hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome: Favorable safety profile and extensive metabolic correction
MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM
IF3.5
2022-02-011
OAAI
Tucci, Francesca; Gentner, Bernhard; Galimberti, Stefania; Fumagalli, Francesca; Consiglieri, Giulia; Filisetti, Chiara; Darin, Silvia; Sarzana, Marina; Scarparo, Stefano; Ciotti, Francesca; De Pellegrin, Maurizio; Silvani, Paolo; Baldoli, Cristina; Pontesilli, Silvia; Parini, Rossella; Gasperini, Serena; Serafini, Marta; Rovelli, Attilio; Forni, Giulia; la Marca, Giancarlo; Ciceri, Fabio; Naldini, Luigi; Aiuti, Alessandro; Bernardo, Maria Ester
Multicenter, non-interventional, double cohort study to assess the safety of alglucosidase alfa and laronidase in real-world home infusion setting
MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM
IF3.5
2022-02-010
OAAI
Toscano, Antonio; Scarpa, Maurizio; Parini, Rossella; Donati, Alice; Crescimanno, Grazia; Fiumara, Agata; Fischetto, Rita; Gasperini, Serena; Siciliano, Gabriele; Ravaglia, Sabrina; Sechi, Annalisa; Piperno, Alberto; Cianci, Vittorio; Maggi, Lorenzo; Musumeci, Olimpia; Taurisano, Roberta; Verrecchia, Elena
Effect of alglucosidase alfa dosage on survival and walking ability in patients with classic infantile Pompe disease: A multicentre observational follow-up study of the European Pompe Consortium
MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM
IF3.5
2022-02-010
PRE
Ditters, Imke A. M.; Huidekoper, Hidde H.; Kruijshaar, Michelle E.; Rizopoulos, Dimitris; Hahn, Andreas; Mongini, Tiziana E.; Labarthe, Francois; Tardieu, Marine; Chabrol, Brigitte; Brassier, Anais; Parini, Rossella; Parenti, Giancarlo; van der Beek, Nadine A. M. E.; van der Ploeg, Ans T.; van den Hout, Hannerieke
Evidence of Treatment Benefits in Patients with Mucopolysaccharidosis Type I-Hurler in Long-term Follow-up Using a New Magnetic Resonance Imaging Scoring System
JOURNAL OF PEDIATRICS
IF3.5
2022-01-014
PRE
Pontesilli, Silvia; Baldoli, Cristina; Della Rosa, Pasquale Anthony; Cattoni, Alessandro; Bernardo, Maria Ester; Meregalli, Pamela; Gasperini, Serena; Motta, Serena; Fumagalli, Francesca; Tucci, Francesca; Baciga, Federica; Consiglieri, Giulia; Canonico, Francesco; De Lorenzo, Paola; Chiapparini, Luisa; Gentner, Bernhard; Aiuti, Alessandro; Biondi, Andrea; Rovelli, Attilio; Parini, Rossella
Pre-diagnosing and managing patients with GM1 gangliosidosis and related disorders by the evaluation of GM1 ganglioside content
SCIENTIFIC REPORTS
IF3.9
2019-11-2712
OAAI
Tonin, Rodolfo; Caciotti, Anna; Procopio, Elena; Fischetto, Rita; Deodato, Federica; Mancardi, Maria Margherita; Di Rocco, Maja; Ardissone, Anna; Salviati, Alessandro; Marangi, Antonio; Strisciuglio, Pietro; Mangone, Giusi; Casini, Arianna; Ricci, Silvia; Fiumara, Agata; Parini, Rossella; Pavone, Francesco Saverio; Guerrini, Renzo; Calamai, Martino; Morrone, Amelia

研究方向

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P
Paul Harmatz
H 指数:65论文数:532被引数:1.4万
R
Roberto Giugliani
H 指数:80论文数:1,417被引数:2.4万
S
Simon Jones
H 指数:59论文数:502被引数:1.0万
M
Maurizio Scarpa
H 指数:52论文数:343被引数:9,128
G
Giancarlo Parenti
H 指数:55论文数:323被引数:1.9万
U
Uma Ramaswami
H 指数:49论文数:227被引数:7,650
S
Serena Gasperini
H 指数:28论文数:123被引数:2,368
A
Agata Fiumara
H 指数:36论文数:194被引数:4,387
A
Attilio Rovelli
H 指数:44论文数:188被引数:7,621
N
Nathalie Guffon
H 指数:47论文数:262被引数:1.0万