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DEVELOPMENT OF MRNA LIPID NANOPARTICLES FOR THE DELIVERY OF GENE EDITING TOOLS TO THE LUNGS Hak, S.; Saxena, S.; Guidone, D.; Maule, A. G.; Parot, J.; Molska, A.; Roda, F.; Hernandez, F. de Carlos; Colliva, A.; Vodret, S.; Zacchigna, S.; Borrelli, A.; Galietta, L. j. v.; Gurrieri, E.; Stancampiano, M.; Cereseto, A.; Borgos, S. E. Share Save
DEFINING THE CLONAL COMPLEXITY AND BIOLOGY OF GENE-MODIFIED HEMATOPOIESIS IN GENE THERAPY Quaranta, Pamela; Pacini, Guido; Seffin, Luca; Basso-Ricci, Luca; Benedicenti, Fabrizio; Giannelli, Stefania; Monti, Ilaria; Perini, Clelia; Mazza, Sara; Darin, Silvia; Tucci, Francesca; Ferrua, Francesca; Calbi, Valeria; Calabria, Andrea; Montini, Eugenio; Bernardo, Maria Ester; Cicalese, Maria Pia; Aiuti, Alessandro; Scala, Serena Share Save
DEFINING THE CLONAL COMPLEXITY AND BIOLOGY OF GENE-MODIFIED HEMATOPOIESIS IN GENE THERAPY Quaranta, Pamela; Pacini, Guido; Seffin, Luca; Basso-Ricci, Luca; Benedicenti, Fabrizio; Giannelli, Stefania; Monti, Ilaria; Perini, Clelia; Mazza, Sara; Darin, Silvia; Tucci, Francesca; Ferrua, Francesca; Calbi, Valeria; Calabria, Andrea; Montini, Eugenio; Bernardo, Maria Ester; Cicalese, Maria Pia; Aiuti, Alessandro; Scala, Serena Share Save
Cardiopulmonary and skeletal muscle strategies underlying exhaustive exercise in adults with glycogen storage disease type III Lanfranconi, F.; Peli, L.; Pollastri, L.; Ferri, A.; Tremolizzo, L.; Conti, E.; Pieruzzi, F.; Miserocchi, G.; Beretta, E.; Marzorati, M.; Zardo, W.; Gasperini, S.; Pretese, R.; Paci, S.; Capelli, C.; Mariani, R.; Cattoni, A.; Balduzzi, A. C.; Parini, R. Share Save
Development and characterization of a model of mucopolysaccharidosis type IVA for evaluating therapies targeting bone disease Berti, Margherita; Ceriotti, Selene; Santi, Ludovica; Alberti, Gaia; Beretta, Stefano; Degl'innocenti, Sara; Ruatti, Cristina; Savoia, Evelyn Oliva; Jofra-Hernandez, Raisa; De Ponti, Giada; Bolamperti, Simona; Villa, Isabella; Galeotti, Fabio; Romano, Alessandro; Visigalli, Ilaria; Norata, Rossana; Rocchi, Martina; Cristofori, Patrizia; Cossutta, Matilde; Consiglieri, Giulia; Tucci, Francesca; Santorelli, Lucia; Grumati, Paolo; Ronfani, Lorenza; D'adamo, Patrizia; Giustina, Andrea; Angelozzi, Marco; Settembre, Carmine; Mortellaro, Alessandra; Scala, Serena; Sanvito, Francesca; Volpi, Nicola; Aiuti, Alessandro; Bernardo, Maria Ester; Crippa, Stefania Share Save
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Alpha-1 Antitrypsin Deficiency as a Modifier of Intestinal Homeostasis and Susceptibility to Colitis Annunziata, F.; Matos, F. Dos Santos; Relvini, I; Lu, J.; Schiano, V; D'Agostino, C.; Maffia, V; Custode, B. Maria; Raiola, G.; De Cegli, R.; Del Prete, E.; Polishchuk, E.; Ambrosio, C.; Compare, D.; Nardone, G.; Neri, F.; Pastore, N. Share Save
Proteotoxic stress triggers TFEB- and TFE3-mediated autophagy and lysosomal biogenesis via non-canonical MTORC1 inactivation Zhu, Zhou; Yang, Jing; Montefusco, Sandro; Xia, Siyu; Ou, Jinhuan; Tong, Haibo; Zeng, Qingzhong; Xu, Fengmei; Dai, Lingyun; Sun, Jichao; Xu, Chengchao; Medina, Diego Luis; Wang, Jigang; Zhang, Wei; Yang, Chuanbin Share Save
TFEB coordinates autophagosome biogenesis and ribophagy during starvation via SQSTM1 Iavazzo, Maria; Cinque, Laura; Levantovsky, Sophie; Morrone, Castrese; Monfregola, Jlenia; Raimondi, Andrea; Polishchuk, Elena; De Cegli, Rossella; Carrella, Diego; Nusco, Edoardo; Ferrante, Luigi; Sacco, Francesca; Frankel, Lisa B.; Behrends, Christian; Settembre, Carmine Share Save
Molecular and phenotypic blueprint of human hematopoiesis links proliferation stress to stem cell aging Lettera, Emanuele; Basso-Ricci, Luca; Carsana, Edoardo; Giannetti, Kety; Tavella, Teresa; Seffin, Luca; Farina, Giacomo; Gualandi, Nicolo; Quaranta, Pamela; Lo Furno, Elena; Pacini, Guido; Della Volpe, Lucrezia; Kaufmann, Kerstin B.; Garcia-Prat, Laura; Hernandez, Raisa Jofra; Murison, Alex; Aguilar-Navarro, Alicia G.; Beretta, Stefano; Conti, Anastasia; Flores-Figueroa, Eugenia; Ometti, Marco; Merelli, Ivan; Aiuti, Alessandro; Xie, Stephanie Z.; Scala, Serena; Di Micco, Raffaella Share Save
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Reanalysis of Undiagnosed Neurodevelopmental Disorder Cases: From RNU4-2 Variants to Clinical Phenotypes Di Letto, Pasquale; De Leonibus, Chiara; Palmieri, Francesca Pia; Zanobio, Mariateresa; Scarpato, Margherita; Cetrangolo, Viviana; Rahman, Sarah Iffat; Selicorni, Angelo; Mariani, Milena; D'Arrigo, Stefano; Ciaccio, Claudia; Milani, Donatella; Ajmone, Paola Francesca; Morleo, Manuela; Spampanato, Carmine; Piluso, Giulio; Zollino, Marcella; L'Erario, Federica Francesca; Greco, Donatella; Capra, Valeria; Scala, Marcello; Romano, Ferruccio; Terrone, Gaetano; De Falco, Alessandro; Paolella, Chiara; Mastrangelo, Mario; Ricciardi, Giacomina; Brunetti-Pierri, Nicola; Nigro, Vincenzo; Torella, Annalaura Share Save
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Tuberous sclerosis complex-associated renal cell carcinoma, an underappreciated form of familial renal cancer, is characterized by activation of the TFEB/TFE3 pathway Ricketts, Christopher J.; Vocke, Cathy D.; Lang, Martin; Velazquez, Julia Medina; Srirama, Vaishnavi S.; Crooks, Daniel R.; Gamble, Dionna; Di Malta, Chiara; Reynolds, Krista L.; Gautam, Rabindra; Raffeld, Mark; Merino, Maria J.; Ballabio, Andrea; Ball, Mark W.; Linehan, W. Marston Share Save
Pharmacological Modulation of Autophagy Corrects Cellular Defects in Pediatric Crohn's Disease Creoli, Mara; Buono, Pietro; Cenni, Sabrina; Casertano, Marianna; Vitale, Alessandra; Maglio, Mariantonia; Polishchuk, Roman; Polishchuk, Elena; Cinque, Laura; Miele, Erasmo; Martinelli, Massimo; Settembre, Carmine; Staiano, Annamaria; Dolce, Pasquale; Strisciuglio, Caterina Share Save
An OGT Missense Variant With Impaired Enzyme Activity in a Child With Severe Developmental Delay and Hepatoblastoma D'Alessio, Alfonso Manuel; Yuan, Huijie; Soria, Leandro Raul; Hansen, Sara Basse; Boffa, Iolanda; Arena, Paola; Attianese, Benedetta; O'Sullivan, Maureen.; Cullinan, Noelle; Pang, Lewis; van Aalten, Daan Marinus Ferdinand; Brunetti-Pierri, Nicola; Lynch, Sally Ann Share Save
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