Not logged in Share Save
Effects of atidarsagene autotemcel gene therapy on peripheral nerves in late-infantile metachromatic leukodystrophy Zambon, Alberto A.; Rancoita, Paola M., V; Quattrini, Angelo; Butera, Calogera; Gentile, Francesco; Facchini, Marcella; Mazza, Sara; Recupero, Salvatore; Gallo, Vera; Shenker, Andrew; Gollop, Nicholas D.; Del Carro, Ubaldo; Calbi, Valeria; Di Serio, Clelia; Natali Sora, Maria Grazia; Filippi, Massimo; Aiuti, Alessandro; Fumagalli, Francesca Share Save
Atidarsagene autotemcel (autologous hematopoietic stem cell gene therapy) preserves cognition, language, and speech and slows brain demyelination and atrophy in early-onset metachromatic leukodystrophy Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; Zambon, Alberto Andrea; Gallo, Vera; Baldoli, Cristina; Recupero, Salvatore; Tucci, Francesca; Consiglieri, Giulia; Ciotti, Francesca; Fraschini, Maddalena; Locatelli, Sara; Facchini, Marcella; Clerici, Alessandra; Moro, Sean; Christopherso, Kent; Gollop, Nicholas; Yarzi, Muska; Nutkins, Philippa; Shenker, Andrew; Brooks, Jean; Campbell, Laura; Bernardo, Maria Ester; Aiuti, Alessandro Share Save
Gene therapy in advanced metachromatic leukodystrophy: tempering expectations Schoenmakers, Daphne H.; Beerepoot, Shanice; Adang, Laura A.; Asbreuk, Marije A. B. C.; Bergner, Caroline G.; Bley, Annette E.; Boelens, Jaap-Jan; Calbi, Valeria; Darling, Alejandra; Eklund, Erik; Garcia Cazorla, Angeles; Gronborg, Sabine W.; Groeschel, Samuel; van Hasselt, Peter M.; Hollak, Carla E. M.; Horgan, Claire; Jones, Simon; de Koning, Tom; Laugwitz, Lucia; Lindemans, Caroline; Martin, Pascal; Mochel, Fanny; Oberg, Andreas; Ram, Dipak; Sevin, Caroline; Schoels, Ludger; Zerem, Ayelet; Wolf, Nicole, I; Fumagalli, Francesca Share Save
Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome Consiglieri, Giulia; Tucci, Francesca; De Pellegrin, Maurizio; Guerrini, Barbara; Cattoni, Alessandro; Risca, Giulia; Scarparo, Stefano; Sarzana, Marina; Pontesilli, Silvia; Mellone, Renata; Gasperini, Serena; Galimberti, Stefania; Silvani, Paolo; Filisetti, Chiara; Darin, Silvia; Forni, Giulia; Miglietta, Simona; Santi, Ludovica; Facchini, Marcella; Corti, Ambra; Fumagalli, Francesca; Cicalese, Maria Pia; Calbi, Valeria; Migliavacca, Maddalena; Barzaghi, Federica; Ferrua, Francesca; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; Canarutto, Daniele; Doglio, Matteo; Tedesco, Lucia; Volpi, Nicola; Rovelli, Attilio; la Marca, Giancarlo; Valsecchi, Maria Grazia; Zancan, Stefano; Ciceri, Fabio; Naldini, Luigi; Baldoli, Cristina; Parini, Rossella; Gentner, Bernhard; Aiuti, Alessandro; Bernardo, Maria Ester Share Save
Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency Migliavacca, Maddalena; Barzaghi, Federica; Fossati, Claudia; Rancoita, Paola M. V.; Gabaldo, Michela; Dionisio, Francesca; Giannelli, Stefania; Salerio, Federica Andrea; Ferrua, Francesca; Tucci, Francesca; Calbi, Valeria; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; Consiglieri, Giulia; Pajno, Roberta; Sambuco, Maria; Priolo, Alessio; Ferri, Chiara; Garella, Vittoria; Monti, Ilaria; Silvani, Paolo; Darin, Silvia; Casiraghi, Miriam; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Levi, Margherita; Cesana, Daniela; Carlucci, Filippo; Pituch-Noworolska, Anna; Abdelaziz, Dalia; Baumann, Ulrich; Finocchi, Andrea; Cancrini, Caterina; Ladogana, Saverio; Meinhardt, Andrea; Meyts, Isabelle; Montin, Davide; Notarangelo, Lucia Dora; Porta, Fulvio; Pasquet, Marlene; Speckmann, Carsten; Stepensky, Polina; Tommasini, Alberto; Rabusin, Marco; Karakas, Zeynep; Galicchio, Miguel; Leonardi, Lucia; Duse, Marzia; Guner, Sukru Nail; Di Serio, Clelia; Ciceri, Fabio; Bernardo, Maria Ester; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia Share Save
Inventory of current practices regarding hematopoietic stem cell transplantation in metachromatic leukodystrophy in Europe and neighboring countries Schoenmakers, Daphne H.; Mochel, Fanny; Adang, Laura A.; Boelens, Jaap-Jan; Calbi, Valeria; Eklund, Erik A.; Gronborg, Sabine W.; Fumagalli, Francesca; Groeschel, Samuel; Lindemans, Caroline; Sevin, Caroline; Schoels, Ludger; Ram, Dipak; Zerem, Ayelet; Graessner, Holm; Wolf, Nicole I. Share Save
Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy (atidarsagene autotemcel) for late juvenile metachromatic leukodystrophy (MLD) Gallo, Vera; Calbi, Valeria; De Mattia, Fabiola; Zambon, Alberto Andrea; Recupero, Salvatore; Fratini, Elena Sophia; Ciotti, Francesca; Fraschini, Maddalena; Sangalli, Mara; Sarzana, Marina; Clerici, Alessandra; Morena, Francesco; Martino, Sabata; Brooks, Jean; Richardson, Alan; Campbell, Laura; Aiuti, Alessandro; Fumagalli, Francesca Share Save
Atidarsagene autotemcel (autologous hematopoietic stem cell gene therapy) preserves cognitive and motor development in early-onset metachromatic leukodystrophy with up to 12 years follow-up Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; De Mattia, Fabiola; Zambon, Alberto Andrea; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; Fratini, Elena Sophia; Ippolito, Alessia; Ciotti, Francesca; Fraschini, Maddalena; Sarzana, Marina; Scarparo, Stefano; Montini, Eugenio; Locatelli, Sara; Facchini, Marcella; Clerici, Alessandra; Morena, Francesco; Martino, Sabata; Yarzi, Muska; Moro, Sean; Shenker, Andrew; Brooks, Jean; Richardson, Alan; Campbell, Laura; Aiuti, Alessandro Share Save
Hemophagocytic inflammatory syndrome in ADA-SCID: report of two cases and literature review Fratini, Elena Sophia; Migliavacca, Maddalena; Barzaghi, Federica; Fossati, Claudia; Giannelli, Stefania; Monti, Ilaria; Casiraghi, Miriam; Ferrua, Francesca; Recupero, Salvatore; Consiglieri, Giulia; Calbi, Valeria; Tucci, Francesca; Gallo, Vera; Bernardo, Maria Ester; Cenciarelli, Sabina; Palmoni, Monica; Moni, Margherita; Galimberti, Luca; Duse, Marzia; Leonardi, Lucia; Sieni, Elena; Soncini, Elena; Porta, Fulvio; Notarangelo, Lucia Dora; De Santis, Raffaella; Ladogana, Saverio; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia Share Save
Outcome of BCG Vaccination in ADA-SCID Patients: A 12-Patient Series Canarutto, Daniele; Oltolini, Chiara; Barzaghi, Federica; Calbi, Valeria; Migliavacca, Maddalena; Tucci, Francesca; Gallo, Vera; Consiglieri, Giulia; Ferrua, Francesca; Recupero, Salvatore; Cervi, Maria Celia; Al-Mousa, Hamoud; Pituch-Noworolska, Anna; Tassan Din, Chiara; Scarpellini, Paolo; Silvani, Paolo; Fossati, Claudia; Casiraghi, Miriam; Cirillo, Daniela Maria; Castagna, Antonella; Bernardo, Maria Ester; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia Share Save
Preserving Ambulation in a Gene Therapy-Treated Girl Affected by Metachromatic Leukodystrophy: A Case Report Faccioli, Silvia; Sassi, Silvia; Pandarese, Daniela; Borghi, Corrado; Montemaggiori, Valentina; Sarzana, Marina; Scarparo, Stefano; Butera, Carla; Calbi, Valeria; Aiuti, Alessandro; Fumagalli, Francesca Share Save
Atidarsagene autotemcel, a European post-regulatory approval model for delivery of autologous hematopoietic stem cell gene therapy products via a network of qualified treatment centers (QTCs) Jones, Simon; Wynn, Robert; Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; Aiuti, Alessandro; Groeschel, Samuel; Lindemans, Caroline; Sevin, Caroline; Dalle, Jean-Hugues; van Hasselt, Peter; Snell, Katie Share Save
A Brazilian patient with late infantile metachromatic leukodystrophy treated with lentiviral hematopoietic stem-cell gene therapy: A report from prenatal diagnosis to early treatment Faqueti, Larissa; Iop, Gabrielle; Lemos da Silva, Layzon Antonio; Kubaski, Francyne; Borges, Henrique B. L.; Oliveira Netto, Alice Brinckmann; Brusius-Facchin, Ana C.; Leistner-Segal, Sandra; Gus, Rejane; Sanseverino, Maria Teresa V.; Michelin-Tirelli, Kristiane; Pasetto, Fernanda Bender; Sebastiao, Fernanda Medeiros; Silva, Thiago Oliveira; Azevedo Magalhaes, Jose Antonio; Moura de Souza, Carolina Fischinger; Recupero, Salvatore; Calbi, Valeria; Fumagalli, Francesca; Aiuti, Alessandro; Giugliani, Roberto Share Save
Blood sulfatides as disease biomarker for metachromatic leukodystrophy: Disease characterization, early diagnosis, and response to treatment Calbi, Valeria; Fumagalli, Francesca; Fratini, Elena Sophia; Palasciano, Andrea; Recupero, Salvatore; Gallo, Vera; De Mattia, Fabiola; Corti, Ambra; Della Bona, Maria; Malvagia, Sabrina; Forni, Giulia; La Marca, Giancarlo; Aiuti, Alessandro Share Save
Long-term clinical outcomes of atidarsagene autotemcel (autologous hematopoietic stem cell gene therapy [HSC-GT] for metachromatic leukodystrophy) with up to 11 years follow-up Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; De Mattia, Fabiola; Zambon, Alberto A.; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; Baldoli, Cristina; Fratini, Elena Sophia; Ciotti, Francesca; Fraschini, Maddalena; Sarzana, Marina; Scarparo, Stefano; Calabria, Andrea; Montini, Eugenio; Locatelli, Sara; Facchini, Marcella; Clerici, Alessandra; Morena, Francesco; Martino, Sabata; Claros, Angelica; Kaviya, Arpeat; Moro, Sean; Brooks, Jean; Richardson, Alan; Aiuti, Alessandro Share Save
Lentiviral haematopoietic stem cell gene therapy for metachromatic leukodystrophy: Results in 5 patients treated under nominal compassionate use Calbi, Valeria; Fumagalli, Francesca; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; De Mattia, Fabiola; Fratini, Elena Sophia; Corti, Ambra; Tarantola, Giulia; Sarzana, Marina; Ippolito, Alessia; Scarparo, Stefano; Ciotti, Francesca; Fraschini, Maddalena; Levi, Margherita; Sangalli, Mara; Morena, Francesco; Martino, Sabata; Sevin, Caroline; Narayanan, Vinodh; Adam, Etai; Emrick, Lisa; Giugliani, Roberto; Aiuti, Alessandro Share Save
Case Report: Consistent disease manifestations with a staggered time course in two identical twins affected by adenosine deaminase 2 deficiency Barzaghi, Federica; Cicalese, Maria Pia; Zoccolillo, Matteo; Brigida, Immacolata; Barcella, Matteo; Merelli, Ivan; Sartirana, Claudia; Zanussi, Monica; Calbi, Valeria; Bernardo, Maria Ester; Tucci, Francesca; Migliavacca, Maddalena; Giglio, Fabio; Doglio, Matteo; Canarutto, Daniele; Ferrua, Francesca; Consiglieri, Giulia; Prunotto, Giulia; Saettini, Francesco; Bonanomi, Sonia; Rovere-Querini, Patrizia; Di Colo, Giulia; Jofra, Tatiana; Fousteri, Georgia; Penco, Federica; Gattorno, Marco; Hershfield, Michael S.; Bongiovanni, Lucia; Ponzoni, Maurilio; Marktel, Sarah; Milani, Raffaella; Peccatori, Jacopo; Ciceri, Fabio; Mortellaro, Alessandra; Aiuti, Alessandro Share Save
A Novel Assay in Whole Blood Demonstrates Restoration of Mitochondrial Activity in Phagocytes After Successful HSCT in Hyperinflamed X-Linked Chronic Granulomatous Disease Migliavacca, Maddalena; Ricci, Luca Basso; Farinelli, Giada; Calbi, Valeria; Tucci, Francesca; Barzaghi, Federica; Ferrua, Francesca; Cicalese, Maria Pia; Darin, Silvia; Barzaghi, Lina Raffaella; Giglio, Fabio; Peccatori, Jacopo; Fumagalli, Francesca; Nicoletti, Roberto; Giannelli, Stefania; Sartirana, Claudia; Bandiera, Alessandro; Esposito, Maria; Milani, Raffaella; Mazzi, Benedetta; Finocchi, Andrea; Marktel, Sarah; Assanelli, Andrea; Locatelli, Franco; Ciceri, Fabio; Aiuti, Alessandro; Bernardo, Maria Ester Share Save
.png){kind=icon}
.png){kind=icon}
Not logged in.png){kind=icon}
.png){kind=icon}
.png){kind=icon}
.png){kind=icon}
.png){kind=icon}
