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Effects of atidarsagene autotemcel gene therapy on peripheral nerves in late-infantile metachromatic leukodystrophy 阿蒂达萨基因自体细胞基因疗法对晚婴儿型异染性脑白质营养不良外周神经的影响 Zambon, Alberto A.; Rancoita, Paola M., V; Quattrini, Angelo; Butera, Calogera; Gentile, Francesco; Facchini, Marcella; Mazza, Sara; Recupero, Salvatore; Gallo, Vera; Shenker, Andrew; Gollop, Nicholas D.; Del Carro, Ubaldo; Calbi, Valeria; Di Serio, Clelia; Natali Sora, Maria Grazia; Filippi, Massimo; Aiuti, Alessandro; Fumagalli, Francesca 分享 收藏
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In vivo haemopoietic stem cell gene therapy enabled by postnatal trafficking 通过出生后迁移实现的体内造血干细胞基因治疗 Milani, Michela; Fabiano, Anna; Perez-Rodriguez, Marta; Hernandez, Raisa Jofra; Zecchillo, Alessandra; Zonari, Erika; Ottonello, Sofia; Basso-Ricci, Luca; Canepari, Cesare; Volpin, Monica; Iannello, Valeria; Capo, Valentina; Quaranta, Pamela; Seffin, Luca; Russo, Fabio; Biffi, Mauro; Ormoli, Leonardo; Brombin, Chiara; Carlucci, Filippo; Forlino, Antonella; Filibian, Marta; Montini, Eugenio; Scala, Serena; Villa, Anna; Bueren, Juan Antonio; Rio, Paula; Aiuti, Alessandro; Cantore, Alessio; Naldini, Luigi 分享 收藏
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Hematopoietic stem cell gene therapy for mucopolysaccharidosis type I-Hurler syndrome (OTL-203): Interim skeletal, neurological and systemic outcomes from a phase I/II study Bernardo, Maria Ester M.; Tucci, Francesca; Consiglieri, Giulia; Oficialdegui, Maria Luz Uria; Fumagalli, Francesca; De Pellegrin, Maurizio; Cossutta, Matilde; Filisetti, Chiara; Manitto, Maria Pia; Butera, Carla; Dane, Giulia; Camesasca, Chiara; Parini, Rossella; Riera, Mireia Del Toro; de Heredia, Cristina Diaz; Aiuti, Alessandro 分享 收藏
Atidarsagene autotemcel (autologous hematopoietic stem cell gene therapy) preserves cognition, language, and speech and slows brain demyelination and atrophy in early-onset metachromatic leukodystrophy Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; Zambon, Alberto Andrea; Gallo, Vera; Baldoli, Cristina; Recupero, Salvatore; Tucci, Francesca; Consiglieri, Giulia; Ciotti, Francesca; Fraschini, Maddalena; Locatelli, Sara; Facchini, Marcella; Clerici, Alessandra; Moro, Sean; Christopherso, Kent; Gollop, Nicholas; Yarzi, Muska; Nutkins, Philippa; Shenker, Andrew; Brooks, Jean; Campbell, Laura; Bernardo, Maria Ester; Aiuti, Alessandro 分享 收藏
Autoinflammation in patients with leukocytic CBL loss of heterozygosity is caused by constitutive ERIC-mediated monocyte activation 白细胞CBL杂合性丧失患者的自身炎症是由组成型ERIC介导的单核细胞激活引起的 Bohlen, Jonathan; Bagaric, Ivan; Vatovec, Taja; Ogishi, Masato; Ahmed, Syed F.; Cederholm, Axel; Buetow, Lori; Sobrino, Steicy; Le Floc'h, Corentin; Arango-Franco, Carlos A.; Seabra, Luis; Michelet, Marine; Barzaghi, Federica; Leardini, Davide; Saettini, Francesco; Vendemini, Francesca; Baccelli, Francesco; Catala, Albert; Gambineri, Eleonora; Veltroni, Marinella; de la Red, Purena Aguilar; Rice, Gillian I.; Consonni, Filippo; Berteloot, Laureline; Largeaud, Laetitia; Conti, Francesca; Roullion, Cecile; Masson, Cecile; Bessot, Boris; Seeleuthner, Yoann; Le Voyer, Tom; Rinchai, Darawan; Rosain, Jeremie; Neehus, Anna-Lena; Erazo-Borras, Lucia; Li, Hailun; Janda, Zarah; Cho, En-Jui; Muratore, Edoardo; Soudee, Camille; Laine, Candice; Delabesse, Eric; Goulvestre, Claire; Ma, Cindy S.; Puel, Anne; Tangye, Stuart G.; Andre, Isabelle; Bole-Feysot, Christine; Abel, Laurent; Erlacher, Miriam; Zhang, Shen-Ping; Beziat, Vivien; Lagresle-Peyrou, Chantal; Six, Emmanuelle; Pasquet, Marlene; Alsina, Laia; Aiuti, Alessandro; Zhang, Peng; Crow, Yanick J.; Landegren, Nils; Masetti, Riccardo; Huang, Danny T.; Casanova, Jean-Laurent; Bustamante, Jacinta 分享 收藏
Severe West Nile Virus and Severe Acute Respiratory Syndrome Coronavirus 2 Infections in a Patient With Thymoma and Anti-Type I Interferon Antibodies 胸腺瘤和抗I型干扰素抗体患者的严重西尼罗河病毒和新型冠状病毒感染 Barzaghi, Federica; Visconti, Camilla; Pipitone, Giovanni Battista; Bondesan, Simone; Molli, Giulia; Giannelli, Stefania; Sartirana, Claudia; Lampasona, Vito; Bazzigaluppi, Elena; Brigatti, Cristina; Gervais, Adrian; Bastard, Paul; Din, Chiara Tassan; Molinari, Chiara; Piemonti, Lorenzo; Casanova, Jean-Laurent; Carrera, Paola; Casari, Giorgio; Aiuti, Alessandro 分享 收藏
A novel STING variant triggers endothelial toxicity and SAVI disease 一种新的STING变体触发内皮毒性和SAVI病 Valeri, Erika; Breggion, Sara; Barzaghi, Federica; Abou Alezz, Monah; Crivicich, Giovanni; Pagani, Isabel; Forneris, Federico; Sartirana, Claudia; Costantini, Matteo; Costi, Stefania; Marino, Achille; Chiarotto, Eleonora; Colavito, Davide; Cimaz, Rolando; Merelli, Ivan; Vicenzi, Elisa; Aiuti, Alessandro; Kajaste-Rudnitski, Anna 分享 收藏
Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome Consiglieri, Giulia; Tucci, Francesca; De Pellegrin, Maurizio; Guerrini, Barbara; Cattoni, Alessandro; Risca, Giulia; Scarparo, Stefano; Sarzana, Marina; Pontesilli, Silvia; Mellone, Renata; Gasperini, Serena; Galimberti, Stefania; Silvani, Paolo; Filisetti, Chiara; Darin, Silvia; Forni, Giulia; Miglietta, Simona; Santi, Ludovica; Facchini, Marcella; Corti, Ambra; Fumagalli, Francesca; Cicalese, Maria Pia; Calbi, Valeria; Migliavacca, Maddalena; Barzaghi, Federica; Ferrua, Francesca; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; Canarutto, Daniele; Doglio, Matteo; Tedesco, Lucia; Volpi, Nicola; Rovelli, Attilio; la Marca, Giancarlo; Valsecchi, Maria Grazia; Zancan, Stefano; Ciceri, Fabio; Naldini, Luigi; Baldoli, Cristina; Parini, Rossella; Gentner, Bernhard; Aiuti, Alessandro; Bernardo, Maria Ester 分享 收藏
A case of T-cell acute lymphoblastic leukemia in retroviral gene therapy for ADA-SCID Cesana, Daniela; Cicalese, Maria Pia; Calabria, Andrea; Merli, Pietro; Caruso, Roberta; Volpin, Monica; Rudilosso, Laura; Migliavacca, Maddalena; Barzaghi, Federica; Fossati, Claudia; Gazzo, Francesco; Pizzi, Simone; Ciolfi, Andrea; Bruselles, Alessandro; Tucci, Francesca; Spinozzi, Giulio; Pais, Giulia; Benedicenti, Fabrizio; Barcella, Matteo; Merelli, Ivan; Gallina, Pierangela; Giannelli, Stefania; Dionisio, Francesca; Scala, Serena; Casiraghi, Miriam; Strocchio, Luisa; Vinti, Luciana; Pacillo, Lucia; Draghi, Eleonora; Cesana, Marcella; Riccardo, Sara; Colantuono, Chiara; Six, Emmanuelle; Cavazzana, Marina; Carlucci, Filippo; Schmidt, Manfred; Cancrini, Caterina; Ciceri, Fabio; Vago, Luca; Cacchiarelli, Davide; Gentner, Bernhard; Naldini, Luigi; Tartaglia, Marco; Montini, Eugenio; Locatelli, Franco; Aiuti, Alessandro 分享 收藏
Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency Migliavacca, Maddalena; Barzaghi, Federica; Fossati, Claudia; Rancoita, Paola M. V.; Gabaldo, Michela; Dionisio, Francesca; Giannelli, Stefania; Salerio, Federica Andrea; Ferrua, Francesca; Tucci, Francesca; Calbi, Valeria; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; Consiglieri, Giulia; Pajno, Roberta; Sambuco, Maria; Priolo, Alessio; Ferri, Chiara; Garella, Vittoria; Monti, Ilaria; Silvani, Paolo; Darin, Silvia; Casiraghi, Miriam; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Levi, Margherita; Cesana, Daniela; Carlucci, Filippo; Pituch-Noworolska, Anna; Abdelaziz, Dalia; Baumann, Ulrich; Finocchi, Andrea; Cancrini, Caterina; Ladogana, Saverio; Meinhardt, Andrea; Meyts, Isabelle; Montin, Davide; Notarangelo, Lucia Dora; Porta, Fulvio; Pasquet, Marlene; Speckmann, Carsten; Stepensky, Polina; Tommasini, Alberto; Rabusin, Marco; Karakas, Zeynep; Galicchio, Miguel; Leonardi, Lucia; Duse, Marzia; Guner, Sukru Nail; Di Serio, Clelia; Ciceri, Fabio; Bernardo, Maria Ester; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia 分享 收藏
Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy (atidarsagene autotemcel) for late juvenile metachromatic leukodystrophy (MLD) Gallo, Vera; Calbi, Valeria; De Mattia, Fabiola; Zambon, Alberto Andrea; Recupero, Salvatore; Fratini, Elena Sophia; Ciotti, Francesca; Fraschini, Maddalena; Sangalli, Mara; Sarzana, Marina; Clerici, Alessandra; Morena, Francesco; Martino, Sabata; Brooks, Jean; Richardson, Alan; Campbell, Laura; Aiuti, Alessandro; Fumagalli, Francesca 分享 收藏
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