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Úrsula da Silveira Matte
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Liposomal CRISPR/Cas9-Mediated Local Genome Editing for Joint Disease in Mucopolysaccharidosis Type I
脂质体CRISPR/Cas9介导的局部基因组编辑在黏多糖贮积症I型关节疾病中的应用
Pharmaceutics
IF5.5
Newborn Intravenous Injection of Liposomal CRISPR/Cas9 Complex Has No Incidence of Off-Targets or Tumors in Mice
新生小鼠经静脉注射脂质体CRISPR/Cas9复合物的实验中,未观察到脱靶效应或肿瘤发生。
PHARMACEUTICS
IF5.5
Gene Therapy of Mucopolysaccharidosis Type I Mice: Repeated Administrations and Safety Assessment of pIDUA/Nanoemulsion Complexes
I型粘多糖贮积症小鼠的基因治疗: pIDUA/纳米乳液复合物的重复给药和安全性评估
CURRENT GENE THERAPY
IF3.3

