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Guilherme Baldo
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脂质体CRISPR/Cas9介导的局部基因组编辑在黏多糖贮积症I型关节疾病中的应用
Pharmaceutics
IF5.5
揭示巴西黏多糖贮积症IIIC型:通过MPS Brazil网络识别的巴西患者的诊断历程与临床特征
厄瓜多尔一例黏多糖贮积症IIIB簇的全面表征
中枢神经系统疾病鼻腔给药基因递送的研究进展
在溶酶体疾病中,位置对脑部基因治疗至关重要。
Nature Medicine
IF50
新生小鼠经静脉注射脂质体CRISPR/Cas9复合物的实验中,未观察到脱靶效应或肿瘤发生。
PHARMACEUTICS
IF5.5
绒毛膜间充质基质细胞、其条件培养基和膜颗粒对中性粒细胞功能的影响
II型粘多糖贮积症小鼠模型肝脏中线粒体生物能学的紊乱,控制质量和不平衡的氧化还原稳态

