未登录.png)
分享.png)
收藏分享 收藏 Safety and Tolerability of Givinostat: Evidence From Real-World and Clinical Practice吉维诺stat的安全性和耐受性：来自真实世界和临床实践的依据
Pane, Marika; Capasso, Anna; Arpaia, Chiara; D'Amico, Adele; Albamonte, Emilio; Trucco, Federica; Sframeli, Maria; Masson, Riccardo; Magri, Francesca; Bello, Luca; Venditti, Romina; Dosi, Claudia; Catteruccia, Michela; Tosi, Michele; Bruno, Claudio; Messina, Sonia; Comi, Giacomo; Pegoraro, Elena; Sansone, Valeria A.; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 分享 收藏 分享 收藏 分享 收藏 Prevalence of Duchenne muscular dystrophy in Italy: a nationwide survey意大利杜氏肌营养不良症的患病率: 一项全国性调查Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Pane, Marika; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Sansone, Valeria Ada; Messina, Sonia; Bello, Luca; Pegoraro, Elena; D'Angelo, Maria Grazia; Masson, Riccardo; Berardinelli, Angela; Pini, Antonella; Ricci, Federica; Mongini, Tiziana Enrica; Coccia, Michela; Nigro, Vincenzo; Trabacca, Antonio; Filosto, Massimiliano; Comi, Giacomo; Magri, Francesca; Barp, Andrea; Battini, Roberta; Previtali, Stefano Carlo; Valentino, Maria Lucia; Diella, Eleonora; Dosi, Claudia; Ruggiero, Lucia; Siciliano, Gabriele; Ricci, Giulia; Catteruccia, Michela; Arpaia, Chiara; Coratti, Giorgia; Norcia, Giulia; Bonanno, Silvia; Verriello, Lorenzo; Agosto, Caterina; Varone, Antonio; Ferlini, Alessandra; Maioli, Maria Antonietta; Brogna, Claudia; Siliquini, Sabrina; Bruno, Irene; Panicucci, Chiara; Allegra, Cosimo; Albamonte, Emilio; Mercuri, Eugenio; Italian DMD Grp, Concetta 分享 收藏 Early neurological signs in infants identified through neonatal screening for SMA: do they predict outcome?通过新生儿SMA筛查确定的婴儿早期神经系统体征: 它们能预测结果吗？Pane, Marika; Stanca, Giulia; Ticci, Chiara; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Fanelli, Lavinia; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Onesimo, Roberta; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World DataCHOP-INTEND可以用作年龄最初几个月的结果衡量标准吗？对临床试验和现实世界数据的影响Cutrona, Costanza; de Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Clinical Phenotype of Pediatric and Adult Patients With Spinal Muscular Atrophy With Four SMN2 Copies: Are They Really All Stable?具有四个SMN2拷贝的儿童和成人脊髓性肌萎缩症患者的临床表型: 它们真的都稳定吗？Ricci, Martina; Cicala, Gianpaolo; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Fiori, Stefania; Cutrona, Costanza; D'Amico, Adele; Sansone, Valeria A.; Bruno, Claudio; Messina, Sonia; Mongini, Tiziana; Coccia, Michela; Siciliano, Gabriele; Pegoraro, Elena; Masson, Riccardo; Filosto, Massimiliano; Comi, Giacomo P.; Corti, Stefania; Ronchi, Dario; Maggi, Lorenzo; D'Angelo, Maria G.; Vacchiano, Veria; Ticci, Chiara; Ruggiero, Lucia; Verriello, Lorenzo; Ricci, Federica S.; Berardinelli, Angela L.; Maioli, Maria Antonietta; Garibaldi, Matteo; Nigro, Vincenzo; Previtali, Stefano C.; Pera, Maria Carmela; Tizzano, Eduardo; Pane, Marika; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Early treatment of type II SMA slows rate of progression of scoliosisII型SMA的早期治疗可减缓脊柱侧凸的进展速度Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Gulli, Consolato; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Cutrona, Costanza; de Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Forcina, Nicola; Cateruccia, Michela; Damasio, Maria Beatrice; Labianca, Luca; Manfroni, Francesca; Leone, Antonio; Bertini, Enrico; Pane, Marika; Patarnello, Stefano; Valentini, Vincenzo; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy : predictors of efficacy and safety in naive patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapies脊髓性肌萎缩症中的Onasemnogene abeparvovec: 幼稚的脊髓性肌萎缩症患者和从其他疗法转换后的疗效和安全性的预测因子Pane, Marika; Berti, Beatrice; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Varone, Antonio; D'Amico, Adele; Messina, Sonia; Masson, Riccardo; Sansone, Valeria Ada; Donati, Maria Alice; Agosto, Caterina; Bruno, Claudio; Ricci, Federica; Pini, Antonella; Gagliardi, Delio; Filosto, Massimiliano; Corti, Stefania; Leone, Daniela; Palermo, Concetta; Onesimo, Roberta; De Sanctis, Roberto; Ricci, Martina; Bitetti, Ilaria; Sframeli, Maria; Dosi, Claudia; Albamonte, Emilio; Ticci, Chiara; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?动态和非动态Duchenne肌营养不良症患者PUL 2.0域的纵向分析: 它们与功能能力的关系如何变化？Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Prevalence of Spinal Muscular Atrophy in the Era of Disease-Modifying Therapies An Italian Nationwide Survey意大利全国性调查显示，在疾病缓解疗法时代，脊髓性肌萎缩症的患病率Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; D'amico, Adele; Sansone, Valeria; Bruno, Claudio; Messina, Sonia; Ricci, Federica; Mongini, Tiziana; Coccia, Michela; Siciliano, Gabriele; Pegoraro, Elena; Turri, Mara; Filosto, Massimiliano; Comi, Giacomo; Masson, Riccardo; Maggi, Lorenzo; Bruno, Irene; D'Angelo, Maria Grazia; Trabacca, Antonio; Vacchiano, Veria; Donati, Maria; Simone, Isabella; Ruggiero, Lucia; Varone, Antonio; Verriello, Lorenzo; Berardinelli, Angela; Agosto, Caterina; Pini, Antonella; Maioli, Maria Antonietta; Passamano, Luigia; Brighina, Filippo; Carboni, Nicola; Garibaldi, Matteo; Zuccarino, Riccardo; Gagliardi, Delio; Siliquini, Sabrina; Previtali, Stefano; Taruscio, Domenica; Boccia, Stefania; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable?Duchenne型肌营养不良患者智力功能随年龄变化的纵向随访研究: 真的稳定吗？Chieffo, Daniela P. R.; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G. M.; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Neurological assessment of newborns with spinal muscular atrophy identified through neonatal screening通过新生儿筛查确定的脊髓性肌萎缩症新生儿的神经系统评估Pane, Marika; Donati, Maria Alice; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Ticci, Chiara; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Vento, Giovanni; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Assessing floppy infants: a new module评估软盘婴儿: 一个新模块Cutrona, Costanza; Pede, Elisa; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Tiberi, Eloisa; Luciano, Rita; Pera, Maria Carmela; Velli, Chiara; Capasso, Anna; Vento, Giovanni; Romeo, Domenico M.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 Nusinersen efficacy data for 24-month in type 2 and 3 spinal muscular atrophyNusinersen在2型和3型脊髓性肌萎缩症中24个月的疗效数据Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Sansone, Valeria A.; Messina, Sonia; d'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Salmin, Francesca; Albamonte, Emilio; De Sanctis, Roberto; Sframeli, Maria; Di Bella, Vincenzo; Morando, Simone; Palermo, Concetta; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Capasso, Anna; Catteruccia, Michela; Longo, Antonella; Ricci, Martina; Cutrona, Costanza; Pirola, Alice; Bravetti, Chiara; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico; Mercuri, Eugenio 分享 收藏 分享 收藏 分享 收藏 
.png){kind=icon}
.png){kind=icon}
.png){kind=icon}
.png){kind=icon}
